La mise au point d’approches d’oncologie de précision a été l’une des principales avancées scientifiques visant à améliorer les résultats pour les enfants, les adolescents et les jeunes adultes (EAJA) atteints de cancer en leur permettant de mieux comprendre les bases moléculaires de leurs cancers et en offrant un aperçu des nouvelles thérapies potentielles. Partout au Canada, le projet pilote d’ACCES, PROFYLE, offre le séquençage du génome et du transcriptome et des analyses bio-informatiques pour tous les patients atteints d’un cancer « difficile à guérir ». À ce jour, plus de 40 % des patients séquencés par PROFYLE ont obtenu un résultat potentiellement exploitable.

Cependant, il n’y a pas de mécanisme établi permettant à ces patients dont les résultats pourraient être exploitables au Canada de recevoir un traitement ciblé correspondant, principalement en raison du manque d’essais cliniques éclairés sur le plan moléculaire pour les EAJA atteints d’un cancer. Bien qu’il y ait eu une augmentation globale du nombre d’essais de plateformes d’oncologie de précision dans lesquels plusieurs nouvelles thérapies peuvent être testées simultanément dans des populations de patients relativement petites, il y a encore peu de possibilités d’essais de plateforme pour les EAJA atteints d’un cancer malgré un besoin non satisfait de plus en plus démontré dans cette population. De plus, les quelques essais portant sur les plateformes d’oncologie de précision propres aux EAJA qui existent – provenant des États-Unis et de l’Europe – n’ont pas été ouverts dans les centres de cancérologie pédiatrique canadiens en raison de défis réglementaires et de limites sur la distribution des médicaments.

En collaboration avec des collègues de ZERO Childhood Cancer en Australie, l’essai OPTIMIZE (Optimal Precision TherapIes to CustoMISE Care in Childhood and Adolescent Cancer) a été développé sous la forme d’un essai de plateforme multibras qui développera et testera de nouvelles thérapies pour les patients admissibles identifiés par séquençage multiomique dans le cadre d’un programme national de séquençage du cancer chez les EAJA, comme PROFYLE et ZERO Childhood Cancer.

L’essai OPTIMIZE aidera à faciliter l’adoption des recommandations de traitement de PROFYLE et de ZERO Childhood Cancer, permettant l’évaluation de nouveaux agents moléculaires ciblés. Nous espérons que cela mènera à une amélioration des taux de réponse tumorale et à la survie sans évolution pour les patients ayant des résultats moléculaires pertinents, ainsi qu’à une meilleure compréhension de la réponse au traitement et des mécanismes de résistance de la réponse. Ainsi, cet essai constituera la prochaine étape cruciale de l’application des progrès de la génomique clinique à la mise à l’essai de thérapies moléculaires ciblées novatrices pour les patients atteints de cancer au Canada.

Le thème de recherche Essais cliniques d’ACCES vise à faciliter une plus grande participation à l’essai OPTIMIZE à l’échelle du Canada.  L’essai sera ouvert dans un maximum de six centres canadiens et intégrera l’utilisation de sites satellites dans la mesure du possible, afin de minimiser le temps de déplacement des patients et des familles et d’accroître la participation des communautés qui ont été historiquement sous-représentées dans les essais cliniques.

Pour plus d’informations, veuillez contacter Tricia Schneider.