Les tumeurs cérébrales embryonnaires (TCE) constituent la plus grande catégorie de tumeurs malignes du système nerveux central (SNC) chez les enfants de 0 à 14 ans, et comprennent un certain nombre de tumeurs cérébrales agressives et mortelles qui doivent recevoir des soins précis en temps opportun pour être prises en charge et guéries. Environ 60 % des TCE sont considérés comme des maladies rares à risque élevé et à mortalité élevée chez les enfants de moins de 3 à 6 ans (« nourrissons »). En fait, malgré la chimiothérapie et la radiothérapie intensives, qui ont des conséquences physiques et cognitives dévastatrices à long terme, seule une petite fraction (10 à 35 %) des patients atteints d’une TCE survivent à long terme.

Cependant, des équipes dirigées par des Canadiens ont été à l’avant-garde de la lutte contre ces cancers difficiles et de leur compréhension. Il est important de noter que des chercheurs de l’Hospital for Sick Children (SickKids) ont mis au point un nouveau schéma thérapeutique sans radiothérapie (SickKids Standard of Care [SKSOC]). Ce schéma comprend une thérapie intrathécale directe, au cours de laquelle la chimiothérapie est administrée dans les liquides autour du cerveau, et l’ajout d’un schéma chimiothérapeutique métronomique après une chimiothérapie à forte dose. Cela a entraîné des améliorations importantes de la survie sans radiothérapie allant jusqu’à 40 %, ce qui est important en raison de la toxicité neurocognitive néfaste de la radiothérapie dans les jeunes cerveaux. Ce schéma thérapeutique unique a été adopté comme pratique exemplaire partout au Canada. Bien que ce succès soit passionnant, il est tempéré par le manque de connaissances et d’outils pour déterminer quels facteurs biologiques ou cliniques permettent de prédire le succès ou l’échec et par l’absence de données prospectives.

À ce titre, l’essai canadien DECRYPT (Defeating Embryonal Cancer in Young People Together) évaluera l’innocuité et la tolérabilité du schéma thérapeutique SKSOC chez les patients de moins de 6 ans atteints de TCE du SNC à haut risque. L’objectif principal de l’essai est d’évaluer la faisabilité prospective de cette combinaison de traitements et de recueillir des données impartiales en matière d’innocuité. L’essai visera également à rapporter la survie sans évolution et la survie globale. Dans le cadre de l’étude, les participants à l’essai auront l’occasion de fournir des échantillons biologiques, notamment du liquide céphalorachidien, qui seront conservés dans la biobanque pour des recherches futures.

Cet essai représente également la première étape vers le développement d’une plateforme nationale d’essais cliniques sur les cancers du cerveau chez les nourrissons, dirigée par un groupe multipartite composé d’experts en soins de santé et en recherche et de patients partenaires. On espère que grâce au partage des connaissances, des ressources et de l’accès aux soins de santé, non seulement les soins et les résultats pancanadiens pour les nourrissons atteints d’un cancer du cerveau s’amélioreront, mais une plateforme puissante pour lancer des essais futurs similaires sera établie.

Le thème de recherche Essais cliniques d’ACCES vise à faciliter la participation de tous les enfants admissibles à cet essai. Pour ce faire, l’essai sera ouvert dans les 16 centres de cancérologie pédiatrique canadiens et intégrera l’utilisation de sites satellites dans la mesure du possible, afin de minimiser le temps de déplacement des patients et des familles et d’accroître la participation des communautés qui ont été historiquement sous-représentées dans les essais cliniques.

Pour plus d’informations, veuillez contacter Tricia Schneider.