Au Canada, la plupart des enfants atteints de cancers à pronostic défavorable n’ont accès aux thérapies innovantes susceptibles de les aider qu’en dehors du contexte des essais cliniques conventionnels. Cela est dû à diverses raisons, notamment l’absence d’essais pédiatriques préliminaires au Canada et une longue l’évaluation des technologies de la santé qui est requise avant l’autorisation de mise en marché des traitements.

Souvent, les oncologues pédiatriques doivent s’orienter seuls dans des voies complexes et laborieuses et plaider pour que leurs patients puissent accéder aux nouveaux traitements, qui comprennent des programmes d’accès compassionnel de l’industrie ou de la province (pour l’utilisation des médicaments déjà approuvés au Canada pour d’autres indications), les programmes d’accès spécial de Santé Canada (pour les médicaments qui ne sont actuellement approuvés pour aucune indication au Canada) ou la mise au point de l’étude sur un seul patient de Santé Canada (pour les thérapies dont les données sur la sécurité pédiatrique sont limitées). Alors que nous continuons d’aborder systématiquement notre capacité à trouver de nouveaux traitements grâce à l’oncologie de précision et à tenter d’obtenir des traitements fondés sur les molécules, nous nous heurtons actuellement à un obstacle majeur : l’écart dans l’accès aux médicaments.

Le programme national d’intervenants pivots en accès aux médicaments en oncologie pédiatrique (DAN-PO) a été créé pour répondre au besoin d’aide pour les oncologues pédiatriques au Canada afin qu’ils puissent accéder à des pharmacothérapies innovantes pour les patients atteints de cancers difficiles à traiter. À ce jour, le DAN-PO a soutenu et dirigé plusieurs initiatives visant à améliorer l’accès, y compris l’élaboration d’une base de données sur l’accès aux médicaments novateurs, des projets de recherche sur de nouveaux traitements, des essais cliniques et un soutien à l’élaboration de protocoles d’étude sur un seul patient, et la promotion de l’accès pour des raisons humanitaires ou d’autres moyens d’accès aux médicaments commerciaux.

Le travail du DAN-PO est crucial pour la mission d’ACCES, « veiller à ce que chaque enfant atteint de cancer au Canada ait accès aux dernières avancées scientifiques, aux outils de diagnostic, aux thérapies novatrices et aux soins de soutien ». Le soutien d’ACCES au rôle du DAN-PO permettra l’accès des cliniciens aux médicaments pancanadiens et l’élaboration, la gestion et le partage d’une base de données nationale sur l’accès aux médicaments. De plus, le DAN-PO fournira des consultations d’experts aux cliniciens et aux chercheurs qui élaborent des essais cliniques et des études sur un seul patient de Santé Canada, et mettra en place une communauté de pratique inclusive pour les efforts entrepris en matière d’éducation et de défense des intérêts au Canada.

Pour plus d’informations, veuillez contacter Tricia Schneider.